В январе 1901 года Ульянов впервые подписал одно из своих писем Плеханову псевдонимом Ленин. Использовавшийся для маскировки инициал «Н» позднее уступил место буквам «В. И.», соответствующим действительности. О подлинном происхождении псевдонима «Ленин» остается только догадываться. По крайней мере сам Ульянов об этом предпочитал не говорить.
Чувствуя организационную слабость Российской социал-демократической рабочей партии (РСДРП), созданной в 1898 году, Ленин предложил план ее реорганизации на основе жесткого централизма и подчинения меньшинства большинству. II съезд РСДРП (1903) в Лондоне принял новый устав и программу партии. На съезде произошел знаменательный раскол на большевиков — сторонников радикальных изменений в обществе, и меньшевиков, занимавших умеренно-либеральные позиции. После неудавшихся попыток найти примирительный компромисс между разделившимися внутрипартийными группировками Ленин решился на обособление большевистской фракции. Он выдвигает требование централизованного, иерархического построения партийной организации, которая должна быть подчинена «пролетарской дисциплине» и обучена не хуже полиции.
В работе «Шаг вперед, два шага назад» Ленин окончательно останавливается на централистском принципе построения партийной иерархии «Демократизм ведет к анархии, — заявляет Ленин, — и этим отказывает рабочим массам в праве на участие в решении политических вопросов. Социал-демократ должен быть якобинцем; без чистки и насилия не бывает революции и пролетарской диктатуры».
Когда до Женевы дошла весть о жестокой расправе над рабочими в «Кровавое воскресенье», которая произошла в январе 1905 года в Петербурге, русские эмигранты пришли в сильное возбуждение.
III съезд партии большевиков в Лондоне, состоявшийся весной 1905 года — меньшевики одновременно проводили съезд в Женеве — постановил, что восстание является «одной из наиболее настоятельных задач партии», и поручил местным партийным организациям немедленно приступить к агитации за восстание, вооружению рабочих и формированию боевых групп. Ленин самостоятельно разработал тактику деятельности этих боевых групп, построенную в известной степени на партизанских методах с применением беспощадного насилия. Дало свои плоды чтение работ Энгельса, который считался военным экспертом марксизма. Его принцип: восстание, как и война — искусство и подчинено определенным правилам, стал для Ленина решающим.
Когда же должно начаться восстание? Ленин придерживался мнения, что следует дождаться возвращения войск с театра русско-японской войны, а так же роста крестьянских волнений и нанести удар весной 1906 года. Однако, как сообщает Крупская, он был вынужден признать, что движение проходило в значительной степени спонтанно и «в нас так или иначе нет нужды». Тем не менее подъем волны забастовок в сентябре 1905 года убедил Ленина в необходимости вернуться в Россию.
Ленин ориентировал большевиков на вооруженное восстание против царизма, на установление демократической республики. Он теоретически обосновал возможность перерастания буржуазно-демократической революции в социалистическую: «.. От революции демократической мы сейчас же начнем переходить… к социалистической революции. Мы стоим за непрерывную революцию. Мы не остановимся на полпути».
В ноябре 1905 года Ленин нелегально возвратился в Россию и возглавил революционную борьбу. Весной 1906 года, в связи с возросшей опасностью нового ареста, он вынужден был переехать в Финляндию, а в декабре 1907 года перебраться в Стокгольм. Когда правительство арестовало исполнительный комитет петербургского совета, в том числе и Троцкого, революционная ситуация в Москве, где большевики имели сильные позиции в рабочей среде, обострилась. Призыв к новой всеобщей забастовке нашел горячий отклик среди трудящихся. Без какого-либо четкого плана сооружались баррикады. 9 декабря начались уличные бои. По истечении недели ожесточенных сражений московское восстание потерпело оражение.
Вопреки предположению Ленина, войска, в особенности недавно подтянутые из Петербурга, проявили верность правительству.
Ленин считал революцию 1905–1907 годов генеральной репетицией грядущей неизбежной победы революции. В одной из работ он охарактеризовал «уроки московского восстания», которые сводились к тому, что управлять восстанием нужно еще более искусно и в будущем наносить удар еще решительнее.